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3月26日下午，由广州市科学技术局和广州南沙经济技术开发区管理委员会指导，粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）、复旦大学遗传工程国家重点实验室、复旦大学生命科学学院联合主办，上海国际人类表型组研究院、广州南沙科技成果转化联盟和复旦大学生命科学学院全球校友会协办的南沙生命科学论坛·专题研讨会第1期——“原创新药的中国创新之路”顺利举行。近三小时直播，吸引了2.5万余名业界人士观看并参与线上讨论。

中科院院士、复旦大学校长、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）院长金力，清华大学深圳研究生院、肿瘤化学基因组学国家重点实验室副主任、深圳湾实验室资深研究员陈宇综教授，北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授，复旦大学生命科学学院、粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）高级研究员、上海国际人类表型组研究院免疫表型组学研究所副所长曹志伟教授，复旦大学药学院、上海市药物研发协同创新中心主任、复旦大学医药健康产业发展战略研究中心主任邵黎明教授通过连线的形式出席会议。粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）执行院长、复旦大学生命科学学院院长、遗传工程国家重点实验室主任林鑫华教授主持会议。

金力：原创新药研发依赖于强大的基础研究能力，也依赖于科学界与产业界的通力合作。

金力院士代表复旦大学和粤港澳大湾区精准医学研究院（广州），对出席论坛学者专家表示欢迎。他指出，从我国科技创新和产业转型的发展方向来看，生物医药是最有可能让中国的创新技术和产品走向世界、服务全人类的产业之一。我国已将生物医药作为重点发展产业，列入“十四五”规划和2035年远景目标纲要中。而对于生物医药行业来说，原创新药研发则是最为重要的产业提速赋能的动力引擎。

近十年来，我国已逐渐迈入全球创新药研发的第二梯队。但纵观近年来批准上市的国产创新药，绝大部分仍属于跟随式、引进式创新，具有新靶点、新作用机理的原创性新药比例不高。虽然跟随式、引进式创新同样具有重要的战略意义和临床价值，但我们必须清楚地认识到，我们不能长期停留于这种所谓的创新中。无论是临床应用的实际需求，还是产业成长的核心动力，都正日益迫切地要求我们加快转型，进入以原始创新为特色的“首创新药”发展阶段。

原创新药研发依赖于强大的基础研究能力，也依赖于科学界与产业界的通力合作。希望专题研讨会能够帮助从事新药创制工作的同仁们拓宽研究思路，迸发创新火花，为我国新药创制工作贡献更多智慧和力量。

陈宇综：BT和AI融合极大促进了生物信息学和AI技术在药物研发领域的应用，为辅助新药研发提供有效工具。

陈宇综教授介绍，随着BT和AI技术进步，BT和AI融合极大促进了生物信息学和AI技术在药物研发领域的应用。针对药物和药靶的理化性质、结构特征和系统生物学特征，将AI和生物信息学方法有机地结合起来，前瞻性预判新靶标上市的潜力，建立开箱即用的药物活性、毒理、药代的深度学习方法，为辅助新药研发提供有效工具。

新药研发人工智能正成为药物研发的重要新工具。例如知识图谱技术可以快速地进行老药新用和药物靶标的发现，AI分子生成技术可以高效快速地设计和优化新药分子，现在的AI逆合成分析技术也日渐成熟，可以自动指导新药的合成路线设计，AI技术也显著提高了药物有效性及安全性预测的准确率。

沈琳：中国新药研发进入天时、地利、人和的最佳时机，但仍面临多重挑战：竞争多、节奏快、行业乱，无序竞争造成资源浪费。

深耕抗肿瘤新药研发多年的沈琳教授从研究者视角讲述抗肿瘤药物研发的中国特色发展之路，分享亲历体会，剖析影响临床试验的关键因素。

中国新药研发进入天时、地利、人和的最佳时机，但仍面临多重挑战：竞争多、节奏快、行业乱，无序竞争造成资源浪费。新药和疫苗研发，是个费时费力耗资的过程。据《自然》（Nature）的相关报道，在美国研发一种新药，从项目启动到被美国食品药品监督管理局批准上市，平均需要花费10-15年的时间，研发成本约为26亿美元。

影响临床实验的因素有很多，但关键因素包括产品定位、产品性能、适应症定位、资源与预见性。新药研发首先应明确企业研发的产品是创新药，还是生物类似药，这两者的研发之路完全不同。生物类似药需要遵循模仿式创新药物模式（fast follow）原则，紧跟创新药步伐，要求企业有强大运营能力的同时还要拾遗补缺。而创新药的研发成功绝不是投机取巧得来的，必须要一步一个脚印，做好打持久战的准备，增强抵御风险的能力。

开展临床试验之前应与同类药或替代药进行比较，这个步骤特别重要。因为不单纯考虑其在中国国家药监局药审中心（CDE）方面的要求，还应考虑疾病适应症方面的定位：是快而小，还是大而全？是追求上市的速度，还是满足临床需求获得更大的市场？是近期目标，还是远景目标，或者分阶段来布局？顶层设计要提前思考，尽早布局。此外，资金注入、团队协作也是着重考虑的一方面。

沈琳教授认为，转化医学研究平台、研发团队应与临床团队开展密切合作与频繁沟通，以需求为导向，形成“临床问题进入临床前平台探索”及“临床前成果回归临床应用”的闭环。

曹志伟：全球抗体药物迈入爆发期，如何研发智能计算技术加快抗体研发，成为生物计算领域新的挑战。

全球抗体药物迈入爆发期，如何研发智能计算技术加快抗体研发，成为生物计算领域新的挑战。围绕抗体抗原特异性相互作用，从识别、比较、应用三个层次，在功能性抗体计算领域建立了一系列高效预测算法与开源工具，助推抗体发现与转化应用。

曹志伟教授指出，基于大数据、云计算提供的AI技术，可以充分利用现有医疗资源，简化科研人员耗费在数据分析、大规模文献筛选和科学超算等工作上的时间，帮助科研机构大幅缩短疫苗研发周期，减少医药研发成本。当前，AI与药物研发相结合的主要应用在包括发掘药物靶点、挖掘候选药物、药物设计、药物合成、病理生理学研究及新适应症的开发，以及老药新用等主要场景。中国的AI+药物研发亟需发展更多更好的原创性算法和底层工具。AI辅助医药研发必然是未来新药研发的主要技术方向之一，有可能促进新药研发方式的改变。

邵黎明：大学在中国生物医药创新中承担了“第一公里”的艰巨任务。如何实现原始创新“零”的突破？如何构建产学研协同创新体系、走好成果转化的“最后一公里”是生物医药工作者面对的挑战。

“比较中国、美国、日本、欧洲的药物研发的全球专利申请来源可以发现，中国的前10位申请机构均来自高校，而美国、日本、欧洲主要的来源是企业。这个数据非常生动地反映了药物研发的创新主体究竟是谁。很显然，国外是企业，而中国是大学。那么，我们大学的这些项目，是否真正能够引领创新、质量如何，是一个非常值得探讨的问题。”

邵黎明认为，目前中国企业的创新研发整体实力、资源投入以及经验均有不足，而高校可以弥补这些问题。如果能做好创新源头的工作，通过产学研结合，在短期内高校及研究所能助力中国本土药企，推进创新项目发展。而从长期来看，企业的自主创新能力也应该通过实践不断提高，在技术、项目，包括基础研究方面有更多的投入。

“高校应该有引领的作用，提出新的理论/概念，新的研发技术，甚至包括新的模式。一方面，高校培育了优秀的创新人才，其次综合性大学的医学院汇集了基础医学、临床医学、生命科学、药学、材料学等多个与药物研发相关的科学领域。这些力量融合起来，成为很好的创新源头。”他认为，如果政府、学校、产业以及金融能够很好地结合起来，真正做到政、产、学研协同，能够更快地推动中国的生物医药创新。

研讨会上，与会专家聚焦于原创药靶发现、研究工具开发、临床试验设计、成果转化模式等热点课题，探讨原创新药研发中所面临的机遇与挑战，以期寻得突破当下创新药研发瓶颈的新思路与新方法，也回应了线上专家学者的评论与提问。

希望本次专题研讨会能够帮助各位从事新药创制工作的同仁拓宽研究思路，迸发创新火花，来为我国新药创制工作贡献更多智慧和力量。同时，也期待各业界专家能多和复旦大学的研究团队和粤港澳大湾区精准医学研究院（广州）的研究团队开展深度合作，联合攻关，共同闯出一条中国特色的原创新药研发之路，合力打造全球科技创新高地和新兴产业重要策源地。